La FDA accorde une désignation de traitement révolutionnaire à un traitement rare des troubles sanguins

Les responsables de la FDA ont attribué à eltrombopag (Promacta, Novartis) un traitement de première intention en première intention, en association avec un traitement immunosuppresseur standard, chez des patients atteints d’anémie aplasique sévère (SAA), a annoncé la société dans un communiqué de presse.

Promacta a déjà été approuvé en tant que thérapie de deuxième intention dans le cadre réfractaire de la SAA, ainsi que pour le traitement des adultes et des enfants atteints de thrombocytopénie immune chronique (PTI) réfractaires aux autres traitements. Il est commercialisé sous le nom de Revolade dans les pays autres que les États-Unis.

Selon une étude menée par le Heart, Lung and Blood Institute des National Institutes of Health, les données ont démontré que 52% des patients avec SAA traitement-na ont obtenu une réponse complète à 6 mois lorsqu’ils ont été traités avec eltrombopag au début et en même temps que traitement immunosuppresseur, avec un taux de réponse global de 85%.

Selon Novartis, jusqu’à un tiers des patients ne répondent pas aux thérapies actuelles pour la SAA ou la rechute, ce qui provoque des symptômes débilitants.

& lquo; Promacta est un médicament prometteur qui, s’il est approuvé pour l’utilisation de première intention dans l’anémie aplasique sévère, peut redéfinir la norme de soins pour les patients atteints de ce taux et de l’état grave de la moelle osseuse, & quot; Samit Hirawat, MD, directeur, Novartis Oncology Global Drug Development, a déclaré dans le communiqué de presse.

La SAA est une maladie sanguine rare dans laquelle la moelle osseuse d’un patient ne produit pas suffisamment de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes. Des symptômes et des complications telles que la fatigue, des difficultés à respirer, des infections récurrentes et des ecchymoses ou des saignements anormaux peuvent survenir.